Науковці з Університетського коледжу Лондона досягли великого прориву в лікуванні хвороби Гантінгтона, яка поступово руйнує нервову систему. Вони розробили нову генну терапію, яка змогла сповільнити розвиток цієї спадкової хвороби на 75%. Хвороба виникає через мутацію в гені HTT, яка призводить до утворення шкідливого білка гантінгтіну, що руйнує клітини мозку. Щоб блокувати цей білок, науковці створили спеціальний препарат на основі модифікованого вірусу. Після введення препарату пацієнтам зафіксували значне уповільнення прогресування хвороби, покращення когнітивних та моторних показників, а також збереження нейронів. Вчені вважають, що нова терапія дозволить пацієнтам зберегти самостійність та якість життя на довгі роки.
Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона
Залишити відповідь